A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 — a forma mais grave da doença.
O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), realizada nesta segunda-feira (24), em São Paulo. A aprovação ocorreu por meio de análise prioritária, posicionando o Brasil na vanguarda do desenvolvimento de terapias gênicas na América Latina.
Desenvolvida pela norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio), a terapia GB221 conta com participação da Fiocruz em seu desenvolvimento clínico. Além disso, a instituição firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, por meio de Bio-Manguinhos, abrindo caminho para que o país produza, pela primeira vez, uma terapia gênica em território nacional.
Segundo a Fiocruz, a Estratégia para Terapias Avançadas visa fortalecer a capacidade científica, tecnológica e produtiva do país, garantindo que esses produtos estejam disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto, voltado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde, além de R$ 50 milhões investidos pela Finep em infraestrutura.
Desde a produção da vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos domina a tecnologia de vetores virais — a mesma utilizada no novo tratamento para AME.
A iniciativa integra ações do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. O avanço pode representar um importante passo para a sustentabilidade financeira do SUS frente às novas tecnologias de alto custo.
Para o presidente da Fiocruz, Mario Moreira, o início dos testes representa um marco histórico.
“É emocionante colocar nossa capacidade científica a serviço das crianças do país. Este estudo pode transformar vidas por meio de uma técnica de ponta da ciência mundial”, afirmou.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, destacou a importância da parceria.
“A inclusão de terapias gênicas no nosso portfólio fortalece a soberania científica do Brasil. Cada avanço representa esperança real para milhares de famílias”, disse.
Testes clínicos
A AME Tipo 1 é uma doença rara que aparece ainda nos primeiros meses de vida. Ela é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos.
